Accès précoce aux médicaments (nouvelle procédure)

[Beate]

Certains patients du forum, traités pour cancer thyroïdien réfractaire, médullaire etc. ont déjà été confrontés au problème des traitements qui n'ont pas encore d'AMM (autorisation de mise sur le marché) - c'est notamment le cas des ITK, inhibiteurs de la tyrosinekinase, au début de leur arrivée. Au départ, ces traitements sont uniquement prescrits dans le cadre d'essais cliniques - et s'ils font leurs preuves, ils finissent par obtenir une AMM, et peuvent alors être prescrits à tous les patients concernés, sans avoir besoin d'être près d'un centre participant à un essai.

Cela ne concerne pas uniquement les traitements contre le cancer, mais aussi les traitements pour certaines maladies rares.

Il existait déjà une procédure qui permettait de prescrire un médicament en dehors de ces deux situations (essai clinique OU médicament ayant déjà obtenu l'AMM), c'était l'ATU, l'autorisation temporaire d'utilisation. Cela pouvait être une ATU "nominative", pour un patient donné - ou une ATU "de cohorte", pour tous les patients concernés par une certaine indication (p.ex. pour utiliser un médicament qui a déjà une AMM, mais pas pour la pathologie concernée, donc "hors AMM").

Cette procédure d'autorisation temporaire d'utilisation, pour des médicaments n'ayant pas encore d'AMM, vient d'être totalement revue - depuis le 2 juillet dernier, la procédure "ATU" est remplacé par deux types d'accès, "l'accès précoce" et "l'accès compassionnel".

L'ANSM et la HAS proposent des webinaires à ce sujet, pour expliquer la nouvelle procédure : le premier, vendredi dernier, était destiné surtout aux industriel (on peut le voir en replay), et celui de ce soir (6 juillet) s'adresse aux usagers (associations de patients et professionnels de santé), on peut encore s'inscrire (et il y aura sans doute un replay) :

https://www.has-sante.fr/jcms/r_150.....s-precoce-a-un-medicament

N'hésitez pas à vous y inscrire, ou a regarder le replay, si le sujet vous intéresse !

Beate